Estados Unidos.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el uso de Crenessity (crinecerfont) junto con glucocorticoides (esteroides) para controlar los niveles de andrógenos (una hormona parecida a la testosterona) en adultos y pacientes pediátricos de 4 años o mayores con hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) clásica.
«La aprobación de hoy supone un avance importante para los pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita clásica y destaca el compromiso continuo de la FDA de promover tratamientos eficaces y seguros para enfermedades raras», afirmó Theresa Kehoe, MD, directora de la División de Endocrinología General del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
«La FDA seguirá trabajando con pacientes, compañías farmacéuticas y proveedores de atención médica para abordar las necesidades médicas no satisfechas de la comunidad de personas con enfermedades raras».
La hiperplasia suprarrenal congénita clásica es una enfermedad genética rara que afecta las glándulas suprarrenales, que producen hormonas como el cortisol y los andrógenos. Los pacientes con HSC clásica no producen suficiente cortisol y producen demasiados andrógenos.
Estos pacientes requieren dosis altas de glucocorticoides (más de lo que suele necesitarse para reemplazar el cortisol deficiente) porque estos también ayudan a reducir los niveles excesivos de andrógenos. Crenessity actúa reduciendo la producción excesiva de andrógenos suprarrenales, lo que ayuda a reducir la cantidad de tratamiento con glucocorticoides necesario.
La aprobación de Crenessity se basa en dos estudios aleatorios, doble ciego y controlados con placebo que se realizaron en 182 adultos y 103 niños con HSC clásica.
En el primer estudio, 122 adultos recibieron Crenessity dos veces al día y 60 recibieron placebo dos veces al día por 24 semanas. Después de las primeras cuatro semanas del estudio, la dosis de glucocorticoides se redujo a niveles de reemplazo, y luego se ajustó en función de los niveles de androstenediona, una hormona andrógena.
La medida principal de eficacia fue el cambio desde la base de referencia en la dosis diaria total de glucocorticoides mientras se mantenía el control de androstenediona al final del estudio.
El grupo que recibió Crenessity redujo su dosis diaria de glucocorticoides en un 27 % mientras mantenía el control de los niveles de androstenediona, en comparación con la reducción de la dosis diaria de glucocorticoides del 10 % que se dio en el grupo que recibió placebo.
En el segundo estudio, 69 pacientes pediátricos recibieron Crenessity dos veces al día y 34 recibieron placebo dos veces al día por 28 semanas.
La medida principal de eficacia fue el cambio desde la base de referencia en la androstenediona sérica en la cuarta semana.
El grupo que recibió Crenessity experimentó una reducción estadísticamente significativa desde la base de referencia en la androstenediona sérica, en comparación con el aumento promedio desde la base de referencia que se dio en el grupo que recibió placebo.
Al final del estudio, los pacientes que recibieron Crenessity pudieron reducir su dosis diaria de glucocorticoides en un 18 % mientras mantenían el control de los niveles de androstenediona, mientras que los pacientes que recibieron placebo requirieron un aumento de la dosis diaria de glucocorticoides de casi el 6 %.
Crenessity tiene una advertencia sobre la insuficiencia suprarrenal aguda o crisis suprarrenal, que puede ocurrir si los pacientes con insuficiencia suprarrenal subyacente no reciben también dosis adecuadas de terapia de reemplazo con glucocorticoides en situaciones asociadas con una necesidad más alta de cortisol (es decir, «esteroides en dosis de estrés»).
Los pacientes con hipersensibilidad al ingrediente activo de Crenessity o a alguno de sus componentes no deberían tomarlo.
Debido a que Crenessity depende de una enzima específica para su metabolismo, su uso junto con medicamentos que activan esa enzima puede disminuir la cantidad de exposición a Crenessity y reducir su eficacia.
La información sobre los ajustes de dosis recomendados se incluye en la información de prescripción completa de Crenessity.
Los efectos secundarios más comunes en adultos incluyen fatiga, mareos y artralgia (dolor en las articulaciones). Para los pacientes pediátricos, los efectos secundarios más comunes son dolor de cabeza, dolor abdominal y fatiga.
La FDA otorgó a Crenessity las designaciones de vía rápida (en inglés), terapia innovadora (en inglés), medicamento huérfano (en inglés) y revisión prioritaria (en inglés).
La FDA concedió la aprobación de Crenessity a Neurocrine Biosciences, Inc.
La FDA
La FDA, es una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la inocuidad, eficacia y seguridad de los medicamentos para uso humano y veterinario, vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y dispositivos médicos.
La agencia también es responsable por la inocuidad del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos electrónicos que emiten radiación y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
