La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido hoy la aprobación acelerada del Rubraca (rucaparib) para tratar a las mujeres que padecen un cierto tipo de cáncer de ovario.
El uso del Rubraca está aprobado para las mujeres que padecen cáncer de ovario avanzado que han recibido dos o más tratamientos de quimioterapia y cuyos tumores presentan una mutación genética específica (mutación deletérea del gen BRCA) identificada mediante una prueba de diagnóstico complementaria aprobada por la FDA.
Los genes BRCA están implicados en la reparación del ADN dañado, y normalmente trabajan para impedir la aparición de tumores. Sin embargo, las mutaciones de estos genes pueden dar lugar a la aparición de ciertos cánceres, incluidos los de ovario. El medicamento Rubraca es un inhibidor de poli ADP ribosa polymerasa (PARP) que bloquea una enzima implicada en la reparación del ADN dañado. Al bloquear esta enzima, es menos probable que se repare el ADN en el interior de las células cancerosas con genes BRCA dañados, lo que provoca la muerte celular y posiblemente una desaceleración o la interrupción del crecimiento del tumor.
La seguridad y la eficacia del Rubraca se estudiaron en dos ensayos clínicos con un solo grupo en los que participaron 106 sujetos con cáncer de ovario avanzado con mutación del gen BRCA que habían recibido dos o más tratamientos de quimioterapia. Las mutaciones del gen BRCA se confirmaron mediante la prueba de diagnóstico complementaria FoundationFocus CDxBRCA en el 96% de las participantes de las que se disponía de tejido tumoral.
En los ensayos se evalúo el porcentaje de las participantes que experimentaron una reducción completa o parcial de sus tumores (la tasa de respuesta general). El cincuenta y cuatro por ciento de las participantes que recibieron el Rubraca en los ensayos experimentaron una reducción completa o parcial de los tumores durante un periodo con una mediana de 9.2 meses.
Los efectos secundarios más habituales del Rubraca incluyen nauseas, fatiga, vómitos, niveles bajos de glóbulos rojos (anemia), dolor abdominal, alteración del sentido del gusto (disgeusia), estreñimiento, disminución del apetito, diarrea, niveles bajos de plaquetas (trombocitopenia) y dificultades respiratorias (disnea). El Rubraca está relacionado con riesgos graves, como problemas de médula ósea (síndrome mielodisplásico), un tipo de cáncer de la sangre denominado leucemia mieloide aguda y daños al feto en gestación.
La dependencia ha aprobado el Rubraca bajo el programa de aprobación acelerada, el cual permite aprobar un medicamento para tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal con base en datos clínicos que demuestren que tiene efecto sobre un criterio indirecto de valoración que se puede considerar que predice razonablemente bien un beneficio clínico. El patrocinador sigue estudiando este medicamento en pacientes con cáncer de ovario avanzado con mutaciones del gen BRCA, así como en pacientes con otros tipos de cáncer de ovario.
La FDA también ha concedido a la solicitud del Rubraca la designación de terapia revolucionaria y el estado de evaluación prioritaria. El Rubraca también ha recibido la designación de medicamento huérfano, la cual proporciona incentivos tales como créditos fiscales, exenciones de cuotas de usuario y elegibilidad de exclusividad a fin de ayudar e incentivar el desarrollo de medicamentos destinados a tratar enfermedades raras.
El Rubraca está comercializado por Clovis Oncology, Inc., una empresa con sede en Boulder, Colorado. La prueba de diagnóstico complementaria FoundationFocus CDxBRCA está comercializada por Foundation Medicine, Inc., una empresa con sede en Cambridge, Massachusetts.
