El grupo de expertos que asesora a la FDA, la agencia estadounidense que regula los alimentos y medicamentos, ha recomendado por unanimidad este miércoles la aprobación de un revolucionario tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda de células B.
En caso de que logre el visto bueno, que suele ser lo habitual en estos casos, se convertiría en el primer procedimiento comercial basado en una terapia génica o modificación genética del sistema inmunológico del paciente.
El objetivo es reprogramar las propias células inmunitarias del paciente para que combatan la enfermedad, es decir, convertirlas en una «medicina viviente», tal y como han explicado los científicos que han desarrollado el tratamiento.
La leucemia linfoblástica, o linfocítica, conocida en inglés con las siglas LLA, es un tipo de cáncer por el que la médula ósea produce demasiados linfocitos inmaduros (un tipo de glóbulo blanco) que no son capaces de combatir las infecciones. La leucemia linfoblástica aguda supone aproximadamente el 25% de los diagnósticos de cáncer entre niños menores de 15 años en EEUU y es el cáncer infantil más común en el país.
Al margen de la efectividad real del fármaco, la aprobación del primer tratamiento comercial de terapia génica podría abrir el camino a otros productos que siguen la misma línea y están destinados a enfermedades muy diversas, entre ellas el tumor cerebral.
El tratamiento ahora respaldado por el grupo de expertos se llama CTL019 y ha sido desarrollado por un investigador de la Universidad de Pensilvania. La farmacéutica suiza Novartis lo ha patentado. «Estamos muy orgullosos de expandir nuevas fronteras en el tratamiento del cáncer mediante el avance de la terapia inmunocelular», ha comentado en un comunicado Bruno Strigini, director ejecutivo de Novartis Oncology.
Novartis presentó ante la FDA los resultados de un estudio desarrollado con 63 pacientes que recibieron el tratamiento entre abril del 2015 y agosto del 2016: más del 80% (52 de ellos) experimentaron una remisión del cáncer y 11 murieron. Pese a los fallecimientos, el porcentaje de éxito es muy elevado para una terapia de este tipo contra un cáncer.
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del paciente que deben ser enviadas a un laboratorio de Novartis. Ahí, son descongeladas y modificadas, antes de ser nuevamente congeladas y devueltas al centro que las envió para comenzar el tratamiento del paciente.
El grupo de expertos recomienda este tratamiento para niños y jóvenes adultos entre 3 y 25 años que no hayan experimentado mejorías con otras terapias y que se enfrentan a un fallecimiento casi seguro.
