Estados Unidos.- La compañía francesa de biotecnología Lysogene anunció la muerte de una de sus participantes en el estudio clínico de terapia genética para una enfermedad pediátrica rara e incurable.
Se trata de una niña de cinco años, que de acuerdo con Lysogene no estaba hospitalizada en el momento de su muerte.
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La empresa asegura que había recibido el tratamiento en uno de los cuatro centros de ensayos clínicos de Lysogene de Estados Unidos y había regresado a su casa.
De acuerdo con un comunicado de Lysogene “se desconoce por el momento la causa inmediata de la muerte” y que “en esta etapa, no hay pruebas de que este suceso esté relacionado con la administración del producto” utilizado en este estudio clínico internacional.
El ensayo clínico LYS-SAF302 tiene como objetivo desarrollar una terapia génica para la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), que es una grave enfermedad pediátrica neurodegenerativa de origen genético, actualmente incurable y también conocida como enfermedad de Sanfilippo tipo A.