Existen datos sólidos de estudios en Fase III que han demostrado el impacto positivo que tiene nusinersén en la función motora, además de incrementar la supervivencia en niños.
La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de Nusinersén para el tratamiento de atrofia muscular espinal con alteraciones en el cromosoma 5q1, la variante más común de la enfermedad, que representa aproximadamente el 95% de los casos diagnosticados.
Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para la AME, una de las principales causas genéticas de muerte en los niños, marcada por una progresiva debilidad muscular.
De acuerdo con la publicación de www.pmfarma.es , Nusinersén ha sido revisado en el marco del programa de evaluación acelerada de la Agencia Europea del Medicamento, cuyo principal objetivo es acelerar el acceso a los pacientes con necesidades médicas aún no cubiertas.
“Hoy nos unimos a las personas y familias afectadas por AME en toda Europa para celebrar la aprobación de Nusinersén. Basándonos en un sólido perfil de eficacia y seguridad, demostrado en los ensayos clínicos, creemos que el tratamiento tendrá un impacto significativo en bebés, niños y adultos que viven con esta devastadora enfermedad”, dijo Michel Vounatsos, director de Biogen.
Aval de la autorización para la comercialización
La aprobación de Nusinersén se basa en los resultados de dos estudios pivotales controlados, incluyendo datos finales del ENDEAR2 (AME de inicio en la infancia) y datos del análisis interino del CHERISH3 (AME de inicio tardío), que demostraron una eficacia clínicamente significativa y un perfil de beneficio-riesgo favorable de nusinersén.
Además, estudios abiertos en individuos pre-sintomáticos, sintomáticos o con posibilidad de desarrollar AME de tipo 1, 2 y 3.
“Los hallazgos clínicos generales apoyan la eficacia y la seguridad de Nusinersén en un amplio grupo de personas con AME, incluyendo mejoras significativas en la función motora y la supervivencia”, afirmó Eduardo Tizzano.
El tratamiento se administra mediante una inyección por vía intratecal, lo que permite que la terapia llegue directamente al líquido cefalorraquídeo (LCR) situado alrededor de la médula espinal, donde las neuronas motoras se degeneran en pacientes con AME debido a niveles insuficientes de proteína SMN.
Nusinersén demostró una relación favorable de beneficio-riesgo. Se han observado trombocitopenia, toxicidad renal y anomalías de la coagulación, incluyendo trombocitopenia grave aguda después de la administración de otros oligonucleótidos antisentido administrados por vía subcutánea o intravenosa. Existe el riesgo de que se produzcan reacciones adversas como parte del procedimiento de punción lumbar (como por ejemplo, dolor de cabeza, dolor de espalda, vómitos).
