Vertex Pharmaceuticals anunció que la Agencia de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha autorizado Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para el uso en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del.
Las personas portadoras de esta mutación representan el conjunto más amplio de pacientes con fibrosis quística, una enfermedad infrecuente y potencialmente mortal. Orkambi es el primer y único medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística en las personas que tienen esta mutación.
Orkambi contaba con la autorización de la FDA para su uso en personas de 12 años y mayores con dos copias de la mutación F508del.
La autorización se basa en los datos de un estudio abierto de fase 3 sobre la seguridad clínica de Orkambi que se presentó en la 39ª Conferencia de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística en junio de 2016. Estos datos se presentarán en la 30ª Conferencia Norteamericana Anual de Fibrosis Quística que se celebrará del 27 al 29 de octubre en Orlando, Florida.
Vertex tiene previsto presentar una modificación de la solicitud de autorización de comercialización (SAC) en la Unión Europea durante el primer semestre de 2017 para niños de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del.
Esta solicitud se basará en los datos de un estudio de eficacia de Fase 3 cuyo criterio principal de valoración es el cambio absoluto del índice de aclaramiento pulmonar (IAP). Se espera obtener estos datos antes de finales del 2016.
