La FDA concedió la designación de medicamento huérfano al inhibidor experimental MEK 1/2, selumetinib (AZD6244, ARRY-142886), de AstraZeneca, para el tratamiento adyuvante de los pacientes con carcinoma diferenciado de tiroides (CDT) en estadio III o IV.
El programa de Designación de Fármaco Huérfano de la FDA confiere el estatus de huérfano a medicamentos y terapias biológicas seguras y eficaces destinadas al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200 mil personas en Estados Unidos.
Selumetinib inhibe la vía MEK en las células cancerosas, evitando el desarrollo del tumor. Actualmente se está estudiando en el ensayo fase III ‘ASTRA’ en pacientes con CDT con alto riesgo de recurrencia. En un estudio fase II, selumetinib en pacientes con carcinoma de tiroides avanzado, aumentó de manera clínicamente significativa la captación y la retención de yodo en pacientes con carcinoma de tiroides resistente al tratamiento con I-1317.
Además, selumetinib también se está estudiando en el ensayo ‘SELECT-1’, fase III en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado y mutación KRAS y en un ensayo de registro fase II en pacientes pediátricos y adolescentes con neurofibromatosis de tipo 1 en colaboración con el Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos.
El vicepresidente ejecutivo de Desarrollo Global de Medicamentos y director médico de AstraZeneca, Sean Bohen, explicó que la captación de I-131 es fundamental para los pacientes con carcinoma de tiroides cuando las otras terapias no son eficaces”.
Agrega que “Selumetinib podría mejorar notablemente las opciones de tratamiento disponibles actualmente para estos pacientes» y considera un logro importante la designación de medicamento huérfano porque supone un paso adelante en los planes de desarrollo de este posible tratamiento del carcinoma diferenciado de tiroides.
