Estados Unidos.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha rechazado aprobar un tratamiento que combina la droga psicodélica midomafetamina con terapia asistida (MDMA-AT) para el tratamiento del trastorno de estrés postraumático (TEPT).
En un comunicado, el fabricante de medicamentos Lykos Therapeutics dijo que la agencia había emitido una carta de respuesta completa, determinando que la terapia «no podía aprobarse en base a los datos presentados hasta la fecha» y solicitando estudios adicionales.
«La FDA ha solicitado que Lykos realice un ensayo de fase 3 adicional para estudiar más a fondo la seguridad y eficacia de la midomafetamina. Lykos tiene previsto solicitar una reunión con la FDA para pedir que se reconsidere la decisión y para seguir debatiendo las recomendaciones de la agencia para volver a presentar el caso en busca de la aprobación regulatoria para las cápsulas de midomafetamina», afirma el comunicado.
La decisión se produce después de que un panel asesor de la FDA votara abrumadoramente en contra de la aprobación, citando evidencia insuficiente de eficacia y encontrando que los beneficios de la terapia no superaban sus riesgos.
MDMA-AT habría sido la primera terapia basada en psicodélicos aprobada por la FDA para cualquier condición en los Estados Unidos y el primer medicamento para el trastorno de estrés postraumático (TEPT) en recibir aprobación en 24 años.
El rechazo supone un duro golpe para el fabricante de medicamentos Lykos Therapeutics, que buscaba la aprobación de la terapia basándose en dos ensayos fundamentales que estuvieron plagados de críticas por posible desenmascaramiento y sesgo de los investigadores.
En las últimas semanas, una campaña de grupos de veteranos había instado a la agencia a que anulara la recomendación del panel asesor y aprobara la terapia. Y justo esta semana, un grupo bipartidista de unos 80 legisladores federales envió una carta al presidente Joe Biden en apoyo del tratamiento.
«La solicitud de la FDA para otro estudio es profundamente decepcionante, no sólo para todos aquellos que dedicaron sus vidas a este esfuerzo pionero, sino principalmente para los millones de estadounidenses con TEPT, junto con sus seres queridos, que no han visto ninguna opción de tratamiento nueva en más de dos décadas», dijo Amy Emerson, directora ejecutiva de Lykos Therapeutics, en la declaración. «Si bien realizar otro estudio de Fase 3 llevaría varios años, todavía mantenemos que muchas de las solicitudes que se habían discutido previamente con la FDA y planteadas en la reunión del Comité Asesor se pueden abordar con datos existentes, requisitos posteriores a la aprobación o mediante referencia a la literatura científica».
Aproximadamente 13 millones de adultos estadounidenses padecen trastorno de estrés postraumático. Alrededor del 7 % de todos los veteranos experimentan trastorno de estrés postraumático durante su vida (en comparación con el 6 % de la población general), pero, según se informa, en el caso de algunos miembros de las fuerzas armadas esta proporción llega al 29 %.
Varios grupos de veteranos presentaron comentarios públicos en apoyo del tratamiento antes de la audiencia del panel asesor de la FDA en junio y los líderes del Departamento de Asuntos de Veteranos de los EE. UU. habían respaldado la promesa de los psicodélicos en el tratamiento del TEPT.
El MDMA-AT fue desarrollado inicialmente por la Asociación Multidisciplinaria para Estudios Psicodélicos (MAPS), una organización sin fines de lucro. En 2014, MAPS formó una subsidiaria de la Corporación de Beneficio Público (MAPS PBC), que se separó por completo de MAPS en 2024, cuando se convirtió en Lykos.
La FDA designó al MDMA-AT como una terapia innovadora en 2017, lo que acelera su aprobación.
Como informó anteriormente Medscape Medical News , los investigadores presentaron y publicaron datos en 2021 de MAPP1, el primer ensayo clínico de la terapia realizado por la compañía.
El estudio evaluó a 90 pacientes con TEPT asignados aleatoriamente para recibir MDMA 80 mg o 120 mg o placebo, seguido de tres sesiones de psicoterapia integradora que duraron un total de 8 horas.
Los pacientes podían recibir una dosis suplementaria de MDMA después de la primera dosis. La empresa informó que el 82% de los pacientes reportaron una mejora significativa y más de la mitad afirmó que ya no padecían TEPT.
Once pacientes (12%) sufrieron una recaída en un plazo de 12 meses. El año pasado, Medscape Medical News informó de los resultados del segundo ensayo, MAPP2, que mostró resultados similares en 104 pacientes.
Sin embargo, en junio, el Comité Asesor de Medicamentos Psicofarmacológicos de la FDA votó por 11 a 2 que los datos de eficacia no eran convincentes. Sólo un panelista estuvo de acuerdo en que los beneficios superaban los riesgos.
En su rechazo, los panelistas citaron un posible sesgo debido al uso previo de MDMA por parte de los participantes, afirmaciones de eventos adversos no informados, una falta de datos sobre si la droga podría usarse indebidamente y al menos un caso documentado de agresión sexual durante un estudio de fase 2.
Todos los miembros del panel expresaron su preocupación por la «desenmascaración funcional» en los dos ensayos. La mayoría de los pacientes (y al parecer también los terapeutas) sabían quién había recibido un tratamiento activo, lo que probablemente influyó en los resultados, dijeron.
Como informó anteriormente Medscape Medical News , también surgieron inquietudes sobre el diseño del ensayo, una petición ciudadana pidiendo a la FDA que investigue las acusaciones de mala conducta ética y quejas de ex empleados.
En un intento por responder a algunas de las preocupaciones del panel de la FDA, Lykos anunció la semana pasada que la compañía tomaría medidas para garantizar una supervisión adicional del MDMA-AT si la FDA aprobaba la terapia.
Esto incluiría la creación de un consejo asesor independiente compuesto por expertos externos para informar sobre el lanzamiento comercial. El MDMA-AT solo estaría disponible en centros de salud conductual que cumplan con los requisitos de la FDA y la Agencia de Control de Drogas. Lykos también se comprometió a colaborar con otras instituciones en la capacitación sobre cómo administrar la terapia.
