La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha confirmado una recomendación anterior de denegar la autorización de comercialización de Masitinib AB Science (masitinib), un tratamiento oral para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En una reunión celebrada el 17 de octubre, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA reafirmó sus preocupaciones sobre la fiabilidad de los datos que respaldan el fármaco. La agencia afirmó que estas cuestiones se plantearon por primera vez en junio de 2024 y persistieron después de que se volvieran a evaluar los datos a petición del fabricante del fármaco, AB Science.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa potencialmente mortal, caracterizada por una parálisis muscular progresiva causada por la degeneración de las neuronas motoras.
Masitinib es un inhibidor de la tirosina quinasa destinado a reducir la inflamación y proteger las células nerviosas del daño, retardando potencialmente la progresión de los síntomas de la ELA.
Para respaldar su solicitud, el fabricante presentó los resultados de un estudio, publicado en 2021 en la revista Therapeutic Advances in Neurological Disorders . En el ensayo participaron 394 adultos con ELA que fueron asignados aleatoriamente para recibir masitinib o placebo durante 48 semanas. Todos los participantes recibieron también riluzol . La principal medida de eficacia fue la puntuación ALSFRS-R, una medida de los síntomas de ELA que afectan a la vida diaria de los pacientes, durante 48 semanas.
Preocupaciones de la EMA
Durante su evaluación inicial, la EMA afirmó que el estudio no había demostrado una diferencia entre el medicamento y el placebo en la medida principal de eficacia para la población total del estudio. Además, se identificaron problemas metodológicos durante las inspecciones, afirmó. Estas preocupaciones persistieron después de una reevaluación de los datos, lo que llevó al regulador a concluir que los beneficios del medicamento no superaban sus riesgos.
Al comentar la decisión en un comunicado de prensa , Alain Moussy, director ejecutivo y cofundador de AB Science, dijo: «Estamos convencidos de que masitinib es un fármaco prometedor cuando vemos que los pacientes del estudio sobreviven con los medicamentos durante más de 10 años». El objetivo de AB Science sería centrarse en un ensayo de fase 3, agregó.
No renovación de la autorización de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne
En su misma reunión, el CHMP también confirmó su recomendación anterior de no renovar la autorización de comercialización condicional de Translarna ( ataluren ), un tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La DMD es un trastorno genético poco frecuente que provoca una pérdida progresiva de la función muscular, que finalmente conduce a la muerte debido a debilidad de los músculos respiratorios o miocardiopatía. Es una enfermedad para la que existen muy pocas opciones de tratamiento.
Translarna fue autorizado en la Unión Europea en 2014 para el tratamiento de pacientes con DMD cuya enfermedad está causada por una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. El principio activo del fármaco, el atalureno, ayuda a las células a eludir la mutación para producir la proteína distrofina funcional.
Tras múltiples revisiones y nuevos datos de ensayos, la EMA concluyó que no se podía confirmar la eficacia de Translarna. Como resultado, no se renovará la autorización condicional de comercialización del fármaco y ya no estará disponible en la Unión Europea.
La confirmación de las recomendaciones realizadas por el CHMP está sujeta a la ratificación de la Comisión Europea.
Peter Russell ha sido periodista durante 40 años y ha cubierto noticias internacionales, salud, medicina y política nacional en radio, televisión y en línea.
Fuente: Medscape
