Estados Unidos.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Hympavzi (marstacimab, Pfizer) como profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en pacientes de 12 años o más que tienen hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX .
La inyección subcutánea que se administra una vez por semana actúa sobre una proteína anticoagulante llamada inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI). Al reducir la cantidad y la actividad de TFPI en la sangre, aumenta posteriormente la cantidad de trombina , una enzima procoagulante, en circulación.
«La aprobación de hoy de Hympavzi ofrece a los pacientes con hemofilia una nueva opción de tratamiento que es la primera de su tipo que actúa atacando una proteína en el proceso de coagulación sanguínea», dijo la Dra. Ann Farrell, directora de la División de Hematología No Maligna de la FDA, en un comunicado de prensa de la agencia .
Hympavzi es el primer tratamiento para la hemofilia B que se administra una vez por semana sin factor de crecimiento en Estados Unidos. La inyección subcutánea emicizumab (Hemlibra, Genentech), que actúa mediante un mecanismo diferente, ya está en el mercado para la hemofilia A.
La aprobación actual se basó en el ensayo abierto BASIS en 116 hombres y niños con hemofilia A o B grave sin inhibidores de factores.
Durante los primeros seis meses del ensayo, los pacientes recibieron el tratamiento estándar con reemplazo de factores de coagulación, ya sea a demanda (33 pacientes) o de manera profiláctica (83 pacientes). Luego, los pacientes fueron cambiados a profilaxis con Hympavzi durante un año.
Entre los pacientes que recibieron el tratamiento estándar a demanda durante los primeros 6 meses, la tasa anualizada de sangrado fue de 38 episodios. Esa tasa se redujo a 3,2 episodios durante el tratamiento con Hympavzi.
Entre los pacientes que recibieron el tratamiento profiláctico estándar durante los primeros 6 meses, la tasa de sangrado anualizada estimada fue de 7,85 episodios, que luego disminuyó a 5,08 durante el año de profilaxis con Hympavzi, dijo la FDA.
Las reacciones en el lugar de la inyección, los dolores de cabeza y la picazón fueron los efectos secundarios más comunes con marstacimab, que se presentaron en el 3 % o más de los pacientes. El prospecto advierte sobre la posibilidad de que se produzcan coágulos sanguíneos circulantes, hipersensibilidad y toxicidad embriofetal. Marstacimab se suministra en jeringas precargadas.
Marstacimab es la segunda aprobación para la hemofilia de Pfizer en 2024. La FDA aprobó la terapia génica para la hemofilia B de la compañía, fidanacogene elaparvovec (Beqvez), en abril.
Pfizer señaló en un comunicado de prensa que se esperan los resultados de otra rama del ensayo BASIS en pacientes con inhibidores del factor de coagulación en 2025.
M. Alexander Otto es asistente médico y tiene una maestría en ciencias médicas y un título en periodismo de Newhouse. Es un periodista médico galardonado que trabajó para varios medios de comunicación importantes antes de unirse a Medscape. Alex también es becario de periodismo científico del MIT Knight. Correo electrónico: aotto@mdedge.com
