Estados Unidos.- Hay más noticias alentadoras en relación con la batalla contra la enfermedad de células falciformes, ya que otro ensayo encontró que la terapia de edición génica CRISPR ofrece resultados impresionantes para los pacientes.
«Es alentador que este tratamiento de edición genética siga mostrando una eficacia promisoria para los pacientes con anemia falciforme», señaló el investigador principal del estudio , el doctor Rabi Hanna. Es presidente de la división de hematología pediátrica, oncología y trasplante de sangre y médula ósea del Hospital Pediátrico de la Clínica Pediátrica de la Clínica Cleveland.
Los avances recientes en lo que se conoce como tecnología de edición de genes CRISPR ayudan a corregir el trastorno al modificar la anomalía genética subyacente detrás de él.
El enfoque CRISPR de la Clínica Cleveland se llama renizgamglogene autogedtemcel (abreviado como «reni-cel»). Es un tratamiento experimental de una sola vez que utiliza las propias células madre del paciente para corregir la anomalía genética.
Dos de los 18 pacientes del nuevo ensayo fueron tratados en la Clínica Cleveland.
En el procedimiento, las células madre de los pacientes se recolectan y luego se envían al laboratorio para su edición genética. Los pacientes también se sometieron a quimioterapia para hacer espacio para que las nuevas células madre se infundieran en su médula ósea.
El tratamiento tampoco pareció tener efectos secundarios graves, reportó el grupo de Hanna. «Estos últimos resultados ofrecen la esperanza de que este nuevo tratamiento experimental continúe mostrando progreso y nos acerque a una cura funcional para esta enfermedad devastadora», dijo.
Los hallazgos se presentaron el jueves en el Congreso Híbrido (EHA) 2024 de la Asociación Europea de Hematología (European Hematology Association) en Madrid. Estos hallazgos deben considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.
