Estados Unidos.- Rocket Pharmaceuticals, empresa en etapa clínica que avanza en una línea integrada y sostenible de terapias genéticas para trastornos raros de la infancia, ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA) ha levantado la suspensión clínica del ensayo clínico de fase 1 de la empresa de RP-A501 para el tratamiento de la enfermedad de Danon.
Este levantamiento permite reanudar la inscripción de pacientes.
La suspensión se ha eliminado después de que la compañía haya atendido las solicitudes de la FDA para modificar el protocolo del ensayo y otros documentos de respaldo con pautas revisadas para la selección y el manejo de pacientes.
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El programa de Rocket para la enfermedad de Danon fue suspendido clínicamente por la FDA en mayo de 2021 para modificar el protocolo del estudio y otros documentos de respaldo con pautas revisadas para la selección de pacientes y el manejo de la seguridad. No se observaron nuevos eventos de seguridad relacionados con los medicamentos en las cohortes de adultos jóvenes de dosis baja o alta como parte de la espera clínica o durante la espera.
El ensayo de fase 1, abierto y no aleatorizado, está diseñado para inscribir tanto a pacientes pediátricos como a varones adultos jóvenes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única infusión intravenosa (IV) de RP-A501.
Las medidas de resultado adicionales incluyen la transducción de cardiomiocitos y músculo esquelético por expresión génica, corrección histológica mediante biopsia endomiocárdica y estabilización clínica mediante imágenes cardíacas y pruebas cardiopulmonares funcionales.
