Investigadores del MIT, el Instituto McGovern para la Investigación del Cerebro, el Instituto Médico Howard Hughes y el Instituto Broad y Harvard han desarrollado una nueva forma de administrar terapias moleculares a las células.
El sistema, llamado SEND, se puede programar para encapsular y entregar diferentes cargas de ARN.
SEND aprovecha las proteínas naturales del cuerpo que forman partículas similares a virus y se unen al ARN, y puede provocar una respuesta inmunitaria menor que otros métodos de administración.
Según información publicada en https://www.consalud.es/ la nueva plataforma de administración funciona de manera eficiente en modelos celulares.
Esta plataforma con un mayor desarrollo, podría abrir una nueva clase de métodos de administración para una amplia gama de medicamentos moleculares, incluidos los de edición y reemplazo de genes.
Los vehículos de administración existentes para estas terapias pueden ser ineficaces e integrarse aleatoriamente en el genoma de las células, y algunos pueden estimular reacciones inmunes no deseadas.
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SEND tiene la promesa de superar estas limitaciones, lo que podría abrir nuevas oportunidades para implementar la medicina molecular.
Los científicos describen cómo SEND se aprovecha de las moléculas producidas por las células humanas.
En el centro de SEND hay una proteína llamada PEG10, que normalmente se une a su propio ARNm y forma una cápsula protectora esférica a su alrededor. En su estudio, el equipo diseñó PEG10 para empaquetar y entregar selectivamente otro ARN.
Los científicos utilizaron SEND para entregar el sistema de edición de genes CRISPR-Cas9 a células humanas y de ratón para editar genes específicos.
“Este estudio muestra que probablemente existen otros sistemas de transferencia de ARN en el cuerpo humano que también se pueden aprovechar con fines terapéuticos. También plantea algunas preguntas realmente fascinantes sobre cuáles podrían ser las funciones naturales de estas proteínas», afirmó Michael Segel, investigador postdoctoral en el laboratorio de Zhang.
