Investigadores del Centro de Investigación Cardiovascular de la Escuela de Medicina Icahn del Monte Sinaí, en Nueva York, Estados Unidos, han ensayado con éxito una terapia génica para revertir la insuficiencia cardiaca en modelos animales de gran tamaño. Concretamente, este procedimiento permite reducir el agrandamiento del corazón y mejorar la función cardiaca y el flujo sanguíneo. Los resultados del estudio, publicados en Science Translational Medicine, corresponden a la fase final de la investigación, antes de los ensayos clínicos en humanos.
"La terapia génica SUMO-1 puede ser uno de los primeros tratamientos que reduzcan el tamaño de los corazones agrandados y mejoren significativamente la función vital de un corazón dañado", destaca el investigador principal del estudio, Roger J. Hajjar, director del Centro de Investigación Cardiovascular de la Escuela de Medicina Icahn y profesor de Medicina del Monte Sinaí.
La insuficiencia cardiaca sigue siendo la principal causa de hospitalización en personas mayores y es responsable de aproximadamente 300.000 muertes cada año en Estados Unidos.
El doctor Hajjar ya ha solicitado la autorización por parte de la agencia norteamericana del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para probar la nueva terapia del gen SUMO-1 en pacientes con insuficiencia cardiaca. Cuando comience, será el segundo ensayo clínico de terapia génica diseñado para revertir la insuficiencia cardiaca puesto en marcha por el doctor Hajjar y su Centro de Investigación Cardiovascular. El primer ensayo, llamado CUPIDO, se encuentra en su fase final.
SERCA2 produce una enzima crítica para el bombeo adecuado de calcio fuera de las células, un proceso que, en pacientes con insuficiencia cardiaca, es disfuncional, lo que obliga al corazón a trabajar más duro y, en consecuencia, desarrollarse de forma anómala.
El virus que lleva SERCA2 se inocula en el corazón a través de las arterias coronarias, a partir de un procedimiento de cateterismo cardiaco. Basta una sola dosis de terapia génica para restablecer la producción de la enzima SERCA2, que, junto con SUMO-1, constituyen los dos genes que se hallan disminuidos en los corazones humanos defectuosos.
Terapia única y combinada
SUMO-1 regula la actividad de SERCA2, lo que sugiere que se puede mejorar la función de SERCA2 sin alterar sus niveles. Un análisis de seguimiento en un modelo de ratón con insuficiencia cardiaca demostró que la terapia del gen SUMO-1 mejoró sustancialmente la función cardiaca.
Así, estos expertos ensayaron tres terapias: la del gen SUMO-1, la del SERCA2 y una combinación de SUMO-1 y SERCA2. En modelos animales grandes de insuficiencia cardiaca, observaron que la administración de la terapia génica de alta dosis de SUMO-1, así como SUMO-1 y SERCA2 juntos, provocan fuertes contracciones del corazón, mejoran el flujo de la sangre y reducen el volumen del órgano, en comparación con la terapia única de SERCA2.
Fuente: http://www.jano.es
