Novedades en molécula para enfermos de ELA

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Investigadores de la Universidad de Cádiz (UCA) descubrieron una nueva vía molecular que “podría ser clave para el desarrollo de una novedosa estrategia terapéutica” que prolongue la vida de enfermos de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

La Universidad explicó que este hallazgo ha sido publicado en la revista Nature Communications, como culminación del trabajo de doce años de un grupo multidisciplinario de investigadores, del grupo de neurodegeneración y neurorreparación, dirigido por el catedrático Bernardo Moreno.

Los investigadores han tomado como punto de partida el factor de transcripción SP1, una proteína que controla la expresión de otra proteína, la P11, que, a su vez, se une a los canales de potasio e impide que éste se exprese en la membrana plasmática.

“Hemos demostrado que SP1 provoca un aumento en los niveles de P11, lo que dificulta que este canal de potasio se inserte en la membrana”, detalla el profesor Moreno en el comunicado de la UCA.

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“La disminución de la cantidad de canal de potasio en membrana provoca a su vez que la célula se encuentre en un estado de hiperexcitabilidad y este aumento en la excitabilidad hace que la célula sea más sensible a la muerte por un mecanismo denominado excitotoxicidad, que ocurre en multitud de enfermedades neurodegenerativas, entre ellas la ELA”, explicó.

Teniendo en cuenta este recorrido lleno de causas y efectos, la UCA, utilizando modelos celulares y animales de la enfermedad, planteó “la hipótesis de que si inhibimos de alguna forma este proceso, podremos retrasar la muerte de las neuronas motoras y, por tanto, alargar la esperanza de vida de estos modelos de ELA”.

“Fue una observación bastante apasionante y prometedora, comprobar que las neuronas motoras murieron más tarde, lo que conllevó a la prolongación de la vida de los animales modelo de ELA”, afirmó el catedrático.

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Esta validación preclínica ha llevado a los investigadores a plantear una estrategia terapéutica que podría ser aplicada a pacientes humanos. “Hablamos de una nueva estrategia terapéutica que, si consigue ser financiada y probada en ensayos clínicos, podría alargar la vida a los enfermos de ELA”, añade.

“Tenemos serias sospechas de que estos hallazgos realizados en modelos preclínicos podrían ser de aplicación en pacientes reales, pero no sólo para la ELA sino para otras patologías del sistema nervioso que se caractericen por presentar fenómenos de hiperexcitabilidad o excitotoxicidad neuronal, como Alzhéimer, Parkinson, Huntington, ictus, o traumatismos”, detalla el catedrático.

La prolongación de la vida de estos modelos de ELA ha sido posible gracias al uso de ARN interferentes, un tipo de molécula que tiene una aplicación clínica muy limitada hasta el momento, por lo que “su uso no es muy realista para un tratamiento dirigido a pacientes”.

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No obstante, los investigadores de la Universidad de Cádiz buscaron alternativas en la bibliografía con más valor traslacional y encontraron un agente quimioterapéutico, que se utiliza actualmente y que, por lo tanto, está aprobado por la agencia estadounidense FDA (Food and Drug Administration: Administración de Medicamentos y Alimentos), que se llama mitramicina A.

Este fármaco inhibe al factor de transcripción SP1 y fue aplicado a los animales por vía oral, es decir, en el agua que bebían y se comprobó que las neuronas motoras murieron más tarde y los animales vivieron más tiempo.