Takeda Pharmaceutical Company Limited anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) concedió la designación de terapia revolucionaria a su medicamento en investigación Pevonedistat para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo alto.
Pevonedistat, un inhibidor superior de la enzima activadora NEDD8 (NAE), podría ser el primer tratamiento innovador para pacientes con SMD de riesgo alto en más de una década, lo que ampliaría las opciones de tratamiento que, hasta ahora, se limitaban a la monoterapia con el agente hipometilante (AHM).
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Incluso con los tratamientos actuales, los resultados para la gente que padece SMD de riesgo alto siguen siendo deficientes.
La designación de terapia revolucionaria se basa en el análisis final del estudio de fase 2 de pevonedistat-2001, el cual evaluó la administración de pevonedistat con azacitidina frente a la azacitidina sola en pacientes con leucemias de baja incidencia, incluidos los SMD de riesgo alto, destaca https://www.bolsamania.com/.
La FDA consideró diferentes criterios de valoración, incluidos la supervivencia general (SG), la supervivencia sin eventos (SSE), la remisión completa (RC) y la independencia de transfusión, además del perfil de eventos adversos.
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Esta designación indica un posible avance en el abordaje de las necesidades de las personas que padecen SMD de riesgo alto, para quienes existen pocos tratamientos y los beneficios son limitados. \»Los síndromes mielodisplásicos de riesgo alto (SMD) están asociados con un mal pronóstico, una disminución en la calidad de vida y una posibilidad mayor de transformarse en leucemia mieloide aguda, otro tipo de cáncer agresivo.
La combinación de pevonedistat y azacitidina es un enfoque terapéutico prometedor, con el potencial de ser el primer avance innovador de tratamiento para los síndromes mielodisplásicos de riesgo alto en más de 10 años\», anunció Christopher Arendt, director de la Unidad del Área de Tratamiento Oncológico de Takeda.
